Qué es un estudio clínico
Un estudio clínico (también llamado ensayo clínico) es una investigación médica que explora y examina la efectividad de un nuevo fármaco en las personas. Los estudios clínicos son un eslabón en la cadena de la creación de nuevos medicamentos que buscan mejorar el tratamiento, la previsión y el diagnóstico de enfermedades que aquejan al ser humano.
El éxito de los estudios clínicos se debe, en parte, a la participación de las personas. Gracias a su implicación en los estudios de fármacos y tratamientos se ha descubierto la cura a muchas enfermedades letales. La participación de las personas es voluntaria y comienza con su registro en las convocatorias que las compañías farmacéuticas y de investigación ponen en marcha.
Antes de iniciar la colaboración, los investigadores del estudio informan a los posibles candidatos, y a sus familiares, sobre todas las implicaciones que supone participar en la investigación. Si aceptan participar, tienen que firmar un consentimiento que formaliza la colaboración. En este documento se indica lo siguiente:
- La información y el procedimiento del estudio.
- El tipo de atención médica requerida.
- Las ventajas y los riesgos que conlleva su participación.
De igual forma, los investigadores aclaran que los participantes son libres de abandonar el estudio en el momento en el que lo deseen.
Desarrollar un fármaco seguro y eficaz es un proceso largo y minucioso que se compone de varios pasos, entre ellos, los diferentes tipos de estudios clínicos, necesarios para la comercialización de un medicamento.
- Selección de dianas: consiste en conocer los mecanismos, las rutas moleculares y las proteínas implicadas en la enfermedad que se quiere tratar con el nuevo fármaco.
- Diseño de moléculas
- Seguridad y eficacia tempranas: mediante ensayos en el laboratorio y modelos computacionales se determina la farmacocinética y la seguridad del fármaco antes de probarlo en humanos.
- Modelos computacionales.
- Farmacocinética: lo que sucede con el fármaco desde que se suministra hasta su eliminación.
- También se llevan a cabo estudios clínicos en animales, sin embargo, estos tienen una variabilidad biológica limitada, por lo que no son suficientes para determinar con precisión la eficacia de un fármaco en personas. Existen reacciones humanas que no aparecen en animales, como la cefalea o la depresión.
- Variabilidad biológica.
- Estudio clínico fase I: prueba de concepto. La prueba de concepto es la primera dosis del fármaco que se administra en humanos. Se escoge a un número reducido de personas jóvenes sanas, rara vez es mayor de 100, con el fin de detectar posibles signos incipientes de toxicidad. Esta primera fase permitirá determinar el rango seguro de las dosis. El perfil de los voluntarios puede variar en función del estudio, por ejemplo, en la especialidad de oncología, los participantes suelen ser pacientes con diferentes tipos de cáncer.
También suelen medirse los aspectos farmacocinéticos, aunque no es el objetivo principal de esta primera fase.
- Estudio clínico fase II: si los resultados obtenidos en la fase anterior son satisfactorios, el siguiente paso consiste en administrar el fármaco a personas que sufren la enfermedad que este pretende tratar. En este caso, el grupo de pacientes lo forman más de 100 o 200 personas cuyas características basales deben ser relativamente homogéneas.
- Características basales
- Los objetivos de esta fase son:
- establecer mediciones preliminares de la relación entre eficacia terapéutica y toxicidad, es decir, se sigue monitorizando la seguridad;
- establecer la dosis óptima y sus límites de variación.
- Estudio clínico fase III: en este paso, se prueba el fármaco en 1000 o incluso 3000 personas. Una muestra más amplia permite confirmar la eficacia, detectar posibles efectos adversos y comparar el fármaco con otros tratamientos usados en la misma patología. Si los resultados de esta fase demuestran la eficacia y seguridad del medicamento, la autoridad competente acredita su comercialización.
- Estudio clínico fase IV: esta fase consiste en hacer un seguimiento del fármaco después de su comercialización, por eso, esta fase también se denomina estudio de farmacovigilancia. Sus objetivos son detectar posibles efectos adversos que han pasado inadvertidos (en las fases previas es inusual descubrir reacciones raras con frecuencia menor a 1/1000) y evaluar la eficacia a largo plazo.
Revisar que los pasos son los correctos.
Este paso me parece muy escueto, ¿podríamos tener más información para completarlo?
Propuesta: crear desplegables a modo de glosario. De esta forma, las personas legas en medicina obtienen una explicación del tecnicismos sin interrumpir la lectura de los especialistas. Creo que sería necesario contar con una definición más precisa y desde PV la adaptamos.
Cuando se llevó a cabo el primer estudio clínico
La Administración de Alimentos y Medicamentos (en inglés, FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (en inglés, EMA) son dos organismos oficiales que regulan el desarrollo de fármacos en el mundo.
En esta página ofrecemos información sobre los estudios clínicos que en Novartis tenemos abiertos y en fase de reclutamiento de participantes en España. También le facilitamos el acceso a las páginas oficiales de ambos organismos en las que podrá ampliar los detalles sobre dichos estudios.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration) es la agencia estatal de los Estados Unidos responsable de la regulación de alimentos, suplementos alimenticios, medicamentos, cosméticos, aparatos médicos, productos biológicos y derivados sanguíneos, todo ello tanto para personas como para animales. Cuenta con una página web de estudios clínicos en marcha en todo el mundo.
La Agencia Europea del Medicamento (European Medicines Agency) es la agencia responsable de garantizar la evaluación científica, la supervisión y el seguimiento de la seguridad de los medicamentos de uso humano y veterinario en la Unión Europea. También ofrece una página web de estudios clínicos en activo.